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一种使胰腺癌的生存时间延长一倍的实验药物被誉为对抗世界上最致命的癌症之一的突破。 一项 500 人参与的 3 期试验将每天一次的药物与标准化疗进行比较，受试者对象是已经经历过一轮不成功的传统癌症治疗的患者。研究发现，这种名为 daraxonrasib 的药物可以阻止或逆转肿瘤进展近三分之一，而接受化疗的患者只能阻止或逆转肿瘤进展的 10%，并将生存时间从不到 7 个月延长一倍至大约 13 个月。 美国生物科技公司Revolution Medicines的试验结果是发表于《新英格兰医学杂志》周日，并在同一天的美国临床肿瘤学会 (ASOC) 年会上获得全场起立鼓掌。 出席者包括加拿大医学肿瘤学家、安大略省金斯顿女王大学副教授 Bishal Gyawali 博士。 “我的第一反应是：这是当之无愧的起立鼓掌，”他在芝加哥的电话中告诉 CBC 新闻，ASOC 会议仍在芝加哥举行。 “因为胰腺癌一直是一种难以治疗的癌症。”
“这是胰腺癌有史以来最大的突破，”多伦多玛格丽特公主癌症中心专门研究胰腺癌的医学肿瘤学家 Jennifer Knox 博士也出席了 ASOC 会议。 “我们还没有在任何其他治疗方法中看到这样的改进。肿瘤学领域已经取得了很多令人兴奋的突破；但没有一个对胰腺癌有效。所以这是游戏规则的改变者。” 胰腺癌被称为“无声杀手”这种“沉默的杀手”早期几乎没有什么症状，而且往往发现得太晚，导致五年生存率仅为 13%。 它也顽固地抵抗治疗，部分原因是当它被诊断出来时，癌症通常已经扩散到胰腺（腹部深处的一个小腺体）之外，并进入其他器官，例如肝脏、肺或腹壁。
Gyawali 表示，迄今为止“从未发生过”一项试验结果显示胰腺癌生存时间加倍的情况，但他强调这种实验性药物仍被认为是二线治疗而非治愈方法。 “还有很长的路要走，但令人兴奋的是，对于如此致命的疾病，我们第一次看到如此好的结果，”他说。
癌症治疗的“历史性时刻”Daraxonrasib 的工作原理是针对一种有缺陷的蛋白质，该蛋白质会导致不受控制的肿瘤生长，这标志着一种全新的癌症治疗方法。 超过十分之九的胰腺癌病例是由 KRAS 基因突变引起的，该基因充当细胞的开关。这种突变产生了 KRAS 蛋白的异常版本，该蛋白仍处于“开启”模式，为细胞生长和繁殖发送永无休止的信号。 Gyawali 说：“令人兴奋的是，我们第一次能够针对这种突变并在某种程度上打破它，”他称结果“非常了不起”。
在社交媒体上，其他医生也认为这一发现“突破”和一个“历史性的时刻。” “这些结果将改变科学家、临床医生和患者对胰腺癌治疗的看法，”该试验的首席研究员、哈佛大学丹纳法伯癌症研究所的 Brian Wolpin 博士告诉路透社。
研究小组发现，这种药丸似乎还可以减少改变生活的副作用。 daraxonrasib 组中 1.2% 的人出现导致停止治疗的不良事件，而化疗组中这一比例为 11%。
然而，该药物的一个常见且严重的副作用是皮疹，大约 14% 的患者出现过皮疹。 来自德克萨斯州休斯顿的胰腺癌患者 Menta“Steve”Wallace 就是其中之一。尽管如此，这位 74 岁的老人告诉路透社，他对 daraxonrasib 的总体结果“非常满意”，同时参加了 Revolution Medicine 正在进行的另一项试验，该试验正在测试该药物在早期疾病中的作用以及与其他治疗方法的结合。 华莱士说，他的最后一次扫描显示他的肿瘤缩小了近 50%。 希望得到更广泛的应用Daraxonrasib 是一类名为 RAS(ON) 抑制剂的新型药物中的第一种药物，该抑制剂针对 RAS 基因家族的各个成员及其相应的蛋白质。 KRAS 是 RAS 家族中的一个特定基因，存在于一系列致命的人类癌症中。 来自多伦多的肿瘤学家诺克斯说：“它已经被研究了几十年，比如 50 到 60 年，人们认为它是不可药物的。” 但现在人们希望这些有希望的发现可以推动其他基于药物的 RAS(ON) 抑制剂治疗的开发，不仅适用于胰腺癌，还适用于其他潜在致命的癌症。
“肺癌、结直肠癌、胆道癌、肾癌、胃癌——许多癌症都存在 RAS 突变，”诺克斯说。 “有可能帮助所有这些人。” 迄今为止获得药物的机会有限Daraxonrasib 尚未在加拿大或美国获得批准，但美国患者可以通过美国食品和药物管理局授权的早期访问计划获得治疗。 那么，这种药物什么时候可以提供给加拿大人呢？
Revolution Medicines 告诉 CBC News，该公司“积极准备全球监管提交，”但没有确认这是否包括加拿大。联邦部门告诉加拿大广播公司新闻，截至周一晚上，加拿大卫生部尚未收到提交的材料。 加拿大每年诊断出超过 7,000 例新的胰腺癌病例，根据加拿大癌症协会的数据，这种疾病每年夺去超过 6,000 人的生命。 来源链接：https://www.cbc.ca/news/health/experimental-pancreatic-cancer-drug-9.7219272 |
